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ULTOMIRIS®

Ultomiris® – für PNH-Patienten

Ultomiris® (Ravulizumab) ist der erste und einzige zugelassene langwirksame C5-Komplementinhibitor für die Behandlung der Paroxysmalen Nächtlichen Hämoglobinurie (PNH). Im bisher größten Phase-3-Studienprogramm zur PNH zeigte Ultomiris® eine vergleichbare Wirksamkeit und Sicherheit wie Eculizumab.1,2 Ultomiris® zeigte eine sofortige und vollständige C5-Inhibition über 8 Wochen, 4-mal länger als Eculizumab.3

Verlängerte Halbwertszeit4:
Höchstens 6-7 Infusionen pro Jahr1,2

Nicht-Unterlegenheit:
Wirksam und sicher wie Eculizumab im direkten Vergleich1,2

In einer Evaluation der Behandlungszufriedenheit bei PNH-Patienten (n = 52) bevorzugten 94 % Ultomiris® und 2 % gaben Eculizumab oder 4 % keine Präferenz an.5

Mit einer Infusion alle 8 Wochen und nicht mehr als 6­–7 Infusionen pro Jahr, können Ihre Patienten weniger Zeit in der Behandlung verbringen und haben mehr Zeit für das Wesentliche.

Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

PNH ist eine seltene, lebensbedrohliche, hämatologische, komplementvermittelte Erkrankung mit variabler klinischer Symptomatik.6–9 Die Inzidenz beträgt circa 1,3 Neuerkrankungen pro 1 Million Einwohner pro Jahr (Daten aus Großbritannien).10 Häufig sind junge Patienten betroffen: Das mediane Erkrankungsalter liegt bei Anfang 30.11

1  Lee JW, et al., Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019; 133(6):530-539.
2  Kulasekararaj AG, et al., Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor–experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019; 133(6):540-549.
Ultomiris® Fachinformation.
4  Sheridan D et al., Design and preclinical characterization of ALXN1210: A novel anti-C5 antibody with extended duration of action. PLoS ONE. 2018; 13(4): e0195909
5  Peipert J et al., Abstract presented at AMCP 2019.
6  Hillmen P. et al., Natural History of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. New England Journal of Medicine. 1995; 333(19):1253-8.
7  Rother R. et al., The clinical sequelae of intravascular hemolysis and extracellular plasma hemoglobin: a novel mechanism of human disease. JAMA. 2005; 293(13):1653-62.
8  Rachidi S. et al., A closer look at paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. European Journal of Internal Medicine. 2010; 21(4):260-7.
9  Loschi M. et al., Impact of eculizumab treatment onparoxysmal nocturnal hemoglobinuria: a treatment versus no-treatment study. Am J Hematol. 2016;91:366-70.
10 Hill A. et al., The Incidence and Prevalence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Survival of Patients in Yorkshire. ASH Annual Meeting Abstracts 2006;108:985
11  Socié G. et al., Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. French Society of Haematology. Lancet . 1996; 348(9027):573-7.

ULTOMIRIS® – Anwendung und Dosierung

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Fachinformation Ultomiris®

Hochrisikogruppen PNH

Ultomiris® Indikationen in der PNH

Infoblatt PNH

Basistexte Ultomiris® und Soliris®

Über Alexion

Alexion, AstraZeneca Rare Disease ist der Unternehmensbereich von AstraZeneca, der sich auf seltene Krankheiten konzentriert und durch die Übernahme von Alexion Pharmaceuticals, Inc. im Jahr 2021 entstand.

Unsere Mission ist es, das Leben von Menschen mit seltenen, schwerwiegenden Erkrankungen zu verbessern, indem wir innovative Arzneimittel, unterstützende Technologien und Gesundheitsdienstleistungen erforschen, entwickeln und bereitstellen. Aufbauend auf 30 Jahren Pionierarbeit im Bereich der Komplementbiologie setzen wir unser Bemühen fort, mehr Patienten schneller mit Medikamenten zu versorgen.

Aktuell sind mehr als 150 Mitarbeitende in ganz Deutschland bei uns tätig. Wir konzentrieren unsere Forschungsarbeit auf neuartige Moleküle und Zielmoleküle in der Komplementkaskade sowie auf die Bereiche Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen, Kardiologie und Ophthalmologie. Alexion hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts/USA. Die deutsche Niederlassung ist seit 2007 in München. Das Unternehmen hat Niederlassungen in der ganzen Welt und versorgt Patient:innen in über 50 Ländern.